Fokal epilepsiler için kullanılabilecek yeni bir ilacı FDA onayladı
Fokal epilepsiler, nöbetin beynin bir bölgesinde başlayan ve sadece bir bölgesini etkileyen epilepsilerdir. “Parsiyel epilepsiler” olarak da adlandırılır.
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA),epilepsili yetişkinler tarafından kullanılması için Kore merkezli SK Life Science tarafından geliştirilen cenobamate (Xcopri) ilacını onayladı.
Kore Merkezli olan SK Life Science, merkezi sinir sistemi bozuklukları için tedavileri geliştirmeye odaklanan, SK Biopharmaceuticals Co., Ltd. firmasının yan kuruluşu olarak ABD’de hizmet veren bir ilaç firmadır.
“XCOPRI’nin onayı, klinisyenlere odak (kısmi başlangıçlı) nöbet geçirmeye devam eden hastalarımız için etkili bir ilaç sağlayacaktır” dedi ve Vickie’deki Jefferson Kapsamlı Epilepsi Merkezi Direktörü Michael Sperling ve Jack Farber Sinirbilim Enstitüsü – Philadelphia’daki Jefferson Sağlık ve XCOPRI klinik gelişim programında araştırmacı. “XCOPRI alan hastaların, nöbet sıklığında önemli bir azalma gördüklerini, hatta bazıları sıfıra yakalandıklarını görmek çok cesaret verici” dedi.
Xcopri’nin 2020 yılının ikinci çeyreğinde ABD’de piyasaya sürülmesi bekleniyor.
Araştırma sırasında yapılanlar ve yaşananlar
XCOPRI’nın kısmi başlangıçlı nöbetleri tedavi etmedeki güvenliği ve etkinliği, kayıtlı 655 yetişkin iki randomize, çift-kör,plasebo kontrollü çalışmada yapılmıştır.
Çift-kör: Hem hasta, hem araştırmacı çalışma ve kontrol gruplarının hangisi olduğunu bilmez.
Plasebo kontrollü çalışma: Plasebo, etkisiz bir ilacın telkine dayalı bir etki ortaya çıkartması hali olarak tanımlanabilir. Bu grup sayesinde sonucun
uygulamadan mı yoksa deneğin gözlendiğinin farkından olmasından mı kaynaklandığı ayırt edilebilir.
Çalışmalarda, hastalar ortalama olarak yaklaşık 24 yıl boyunca sekonder jeneralize olan veya olmayan parsiyel başlangıçlı nöbetler geçirmiş ve 8 haftalık bir bazal periyot süresince 28 günde ortalama 8 nöbet nöbet sıklığı olmuştur. Denemeler sırasında, XCOPRI’nin günlük 100, 200 ve 400 miligram (mg) dozları, plasebo grubuna kıyasla 28 günde nöbet yüzdesini azaltmıştır. Bir titrasyon (ilaç ayarlama) periyodunun ardından önerilen XCOPRI’nin bakım dozu günlük 200 mg’dır; Bununla birlikte, bazı hastalar, klinik yanıtlarına ve tolere edilebilirliklerine bağlı olarak, önerilen maksimum doz olan 400 mg günlük ilave bir titrasyona ihtiyaç duyabilirler.
XCOPRI alan hastalarda Eozinofili ve Sistemik Semptomlarla (DRESS), multiorgan aşırı duyarlılık olarak da bilinen İlaç Reaksiyonu bildirilmiştir. Klinik çalışmalarda, bazı hastalar DRESS yaşadı ve bir hasta XCOPRI hızla titre edildiğinde öldü (haftalık veya daha hızlı titrasyon). XCOPRI günde 12.5 mg’da başlatıldığında ve iki haftada bir ayarlandığında, 1.339 epilepsi hastasının açık etiketli bir güvenlik çalışmasında hiçbir DRESS vakası bildirilmemiştir; ancak bu bulgu, DRESS riskinin daha yavaş bir titrasyonla önlendiğini göstermez. XCOPRI alan hastaların daha yüksek bir yüzdesi de olsa, plaseboya kıyasla yirmi milisaniyeden fazla olan QT aralığını (kalbin belirli elektriksel özelliklerinin bir değerlendirmesi) kısalmıştır. XCOPRI, Cenobamate’a veya XCOPRI aktif olmayan bileşenlerden herhangi birine aşırı duyarlılığı olanlar ya da Ailesel Kısa QT sendromunu hastalarda kullanılmamalıdır. QT kısalması ciddi bir kalp ritmi problemi olan ventriküler fibrilasyonla ilişkilendirilebilir.
XCOPRI için yapılan bazı uyarılar şunlardır:
XCOPRI günde bir kez 12.5 mg’da başlatılmalı ve iki haftada bir titre edilmelidir; günde bir kez dozlama için altı tablet gücünde mevcut olacaktır: 12.5 mg, 25 mg, 50 mg, 100 mg, 150 mg ve 200 mg. XCOPRI diğer AED’ler ile birleştirilebilir veya tek başına kullanılabilir.
18 yaş fokal nöbeti olan yetişkinler için uygundur. 18 yaş altı için araştırma yapılmamıştır.
Gebelikte ve emzirme sürecinde bebeğe etkisi bilinmemektedir.
Ailesel Kısa QT sendromu (KQTS), çarpıntıdan ani kardiyak ölüme kadar çok değişik semptom yelpazesine sahip gen bozukluklarıyla ilişkili aritmojenik bir hastalıktır.
XCOPRI alan hastalarda en sık görülen yan etkiler baş dönmesi, uykululuk, baş ağrısı, çift görme ve yorgun hissetmedir.