FDA bir epilepsi formu için CBD etkin maddeli ilacı onayladı
ABD Gıda ve İlaç Dairesi bir yaş ve üzerindeki hastalarda tüberoskleroz kompleksi (TSC) ile ilişkili nöbetlerin tedavisi için Epidiolex (kannabidiol) [CBD] oral solüsyonunu onayladı.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi bir yaş ve üzerindeki hastalarda tüberoskleroz kompleksi (TSC) ile ilişkili nöbetlerin tedavisi için Epidiolex (kannabidiol) [CBD] oral solüsyonunu onayladı. Epidiolex, daha önce iki nadir ve şiddetli epilepsi formu, Lennox-Gastaut sendromu (LGS) ve Dravet sendromu (DS) ile ilişkili nöbetlerin tedavisi için onaylanmıştı. Bu, kenevirden elde edilen saflaştırılmış bir ilaç maddesi içeren tek FDA onaylı ilaçtır. Ayrıca, TSC ile ilişkili nöbetlerin tedavisi için bir ilacın ikinci FDA onayıdır.
CBD, Cannabis sativa bitkisinin kimyasal bir bileşenidir. Bununla birlikte, CBD, tetrahidrokanabinolden (THC) gelen zehirlenme veya öforiye (“yüksek”) neden olmaz. Esrarın birincil psikoaktif bileşeni olan THC’dir (ve CBD değil).
Douglas Throckmorton açıklama yaptı
FDA’nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’nde düzenleyici programlardan sorumlu merkez müdür yardımcısı Douglas Throckmorton, “FDA, ilaç onay sürecinin, esrardan türetilen ilaçlar da dahil olmak üzere yeni ilaçları, bu nadir durumlarla ilişkili nöbetlerin tedavisi gibi uygun tıbbi tedaviye ihtiyaç duyan hastalara sunmanın en iyi yolu olduğuna inanmaya devam ediyor. Bu paradigma, yeni tedavilerin güvenli, etkili olmasını ve hastalar için tek tip ve güvenilir dozaj sağlayan yüksek kalitede üretilmesini sağlıyor ”dedi. “Ajans, kenevirden türetilen ürünlerin potansiyel tıbbi kullanımlarına ilişkin titiz bilimsel araştırmaları desteklemeye ve hastalara güvenli, etkili, yüksek kaliteli ürünler getirmekle ilgilenen ürün geliştiricileriyle birlikte çalışmayı taahhüt ediyor.”
TSC, kanserli olmayan (iyi huylu) tümörlerin beyinde ve gözler, kalp, böbrekler, akciğerler ve cilt gibi vücudun diğer kısımlarında büyümesine neden olan nadir bir genetik hastalıktır . TSC genellikle merkezi sinir sistemini etkiler ve nöbetler, gelişimsel gecikme ve davranış problemleri gibi semptomların bir kombinasyonuyla sonuçlanabilir, ancak durumun belirti ve semptomlarının yanı sıra semptomların şiddeti büyük ölçüde değişir. TSC , 6.000 kişiden yaklaşık 1’ini etkiler .
Epidiolex’in TSC ile ilişkili nöbetlerin tedavisi için etkinliği, çalışmadaki toplam 224 hastadan 148’inin Epidiolex aldığı randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmada belirlenmiştir. Çalışma, nöbet sıklığında başlangıca göre değişikliği ölçtü. Çalışmada, Epidiolex ile tedavi edilen hastalar, tedavi süresi boyunca nöbet sıklığında plasebo alan hastalara (inaktif tedavi) göre önemli ölçüde daha fazla azalma göstermiştir. Bu etki sekiz hafta içinde görüldü ve 16 haftalık tedavi süresi boyunca tutarlı kaldı.
Klinik deneyde Epidiolex ile tedavi edilen TSC’li hastalarda meydana gelen en yaygın yan etkiler şunlardır: ishal, yüksek karaciğer enzimleri, iştah azalması, uyku hali, ateş ve kusma. LGS, DS veya TSC’li hastalar için ek yan etkiler şunlardır: karaciğer hasarı, kilo azalması, anemi ve artmış kreatinin.
Epidiolex, ilacın kullanımları ve riskleri hakkında önemli bilgileri açıklayan bir hasta İlaç Rehberi ile birlikte verilmelidir. Epilepsi de dahil olmak üzere halihazırda epilepsiyi tedavi eden tüm ilaçlar için geçerli olduğu gibi, en ciddi riskler intihar düşüncelerindeki ve davranışlarındaki veya kendine zarar verme düşüncelerindeki artışı içerebilir. Hastalara, onların bakıcılarına ve ailelerine, kötüleşen depresyon, intihar düşünceleri veya davranışları gibi, ruh hali veya davranıştaki olağandışı değişiklikleri izlemeleri tavsiye edilmelidir. Hastalar, bakıcılar ve aileler endişe verici davranışları derhal sağlık hizmeti sağlayıcılarına bildirmelidir. Epidiolex ayrıca bazı hastalarda karaciğer hasarına neden oldu. Vakaların çoğu genellikle hafiftir, ancak nadiren de olsa, daha ciddi karaciğer hasarı mevcuttur. Daha şiddetli karaciğer hasarı bulantı, kusma, karın ağrısı, yorgunluk, iştahsızlık, sarılığa neden olabilir.
FDA , bu uygulama için Priority Review atamasını verdi. Epidiolex’in onayı, Carlsbad, California’daki Greenwich Biosciences Inc.’e verildi.
ABD Sağlık ve İnsan Hizmetleri Bakanlığı bünyesindeki bir kurum olan FDA, beşeri ve veteriner ilaçlarının, aşıların ve insan kullanımına yönelik diğer biyolojik ürünlerin ve tıbbi cihazların güvenliğini, etkililiğini ve güvenliğini temin ederek halk sağlığını korur. Ajans ayrıca ülkemizin gıda tedarikinin, kozmetiklerin, diyet takviyelerinin, elektronik radyasyon yayan ürünlerin güvenliği ve güvenliğinden ve tütün ürünlerinin düzenlenmesinden sorumludur.